孙晓东教授主要致力于遗传性眼病与眼底病的临床及转化研究。他成功开展了中国首例遗传性视网膜病变（LCA）基因治疗手术，并建立了国内最大的眼罕见病基因治疗中心。其研究还涉及视网膜脱离后损伤修复机制、年龄相关性黄斑变性（AMD）的综合诊治及新药临床试验等。